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FDA approva nuovo farmaco miracoloso per la fibrosi cistica: curerebbe il 90% dei pazienti inclusi gli adolescenti

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato la domanda di registrazione di Trikafta, farmaco prodotto da Vertex Pharmaceuticals, per trattare i pazienti di 12 anni e più con la mutazione più comune di fibrosi cistica, la F508del. Un grande traguardo per tutti ma in particolare per gli adolescenti affetti da questa malattia, che prima non avevano opzioni, come dichiarato da Ned…