#bvfonds

Doel van de vergadering

De volledig dag vergadering werd bijgewoond door 13 clinici en onderzoekers, die een breed spectrum van disciplines vertegenwoordigen in het verzorging van sarcoma patiënten en in het onderzoek naar mesenchymale kwaadaardige gezwellen.

Gedurende de eerste helft van de vergadering hebben de deelnemers van beide groepen  de vooruitgang in hun sarcoom onderzoek voorgesteld. De tweede helft van het dag werd besteed aan het brainstormen over mogelijke gemeenschappelijke projecten in de nabije toekomst.  De vergadering werd voorbereid en geleid door Dr. Patrick Schöffski (Leuven) en William Tap (New York).

Het verblijf van de Belgische delegatie werd georganiseerd door MSKCC in het Breast and Image Center, 300E.66th street , Manhattan. De dag werd afgesloten door een diner op uitnodiging van Patrick Schöffski. Informele besprekingen tussen de verschillende onderzoekers van beide instellingen vonden plaats op een ad hoc basis op 8/2/2012.

Resultaat  

De vergadering had tot doel de belangstelling tot samenwerking van beide groepen te bespreken mbt tot toekomstige fundamenteel translationeel en klinisch onderzoek  m.b.t. sarcoma. Er was veel gemeenschappelijke interesse, en sommige van de lopende laboratorium projecten van beide groepen, evenals clinische testen waren duidelijk overlappend.

Toekomst plannen

Beide teams gaan akkoord met een aantal gemeenschappelijke interessegebied mbt clinisch en labo onderzoek. We overwegen gemeenschappelijke projecten uit te voeren. Er is een principieel akkoord om medische informatie te delen mbt sarcoma patiënten en biologische gegevens voor onderzoek, gaande van de kankercellen, tumor weefsel, xenotransplantaat, histologisch materiaal, DNA, RNA, plasma en serum. In beide instellingen gelden bepaalde wettelijke en ethische regels mbt het gemeenschappelijk gebruik van clinische informatie en zullen onderzocht/in acht genomen m.b.t. gemeenschappelijke projecten. De mogelijke beperkingen betreffende  ‘intellectuele eigendom’ zullen eveneens verder worden overwogen.  

Volgende stappen

We zijn in de fase van het beschrijven van de eerste laboratorium projecten (vb. onderzoeksproject m.b.t. telomerase in sarcoma weefsel geleid door Oliver Bechter). Er werd informatie uitgewisseld m.b.t. twee klinische proeven uitgevoerd met dezelfde sarcoom samenstelling in zowel MSKCC en UZ Leuven, en besluiten en concept publicaties werden vertrouwelijk gedeeld. We zijn gestart met een vier wekelijkse teleconferentie in verband met gekozen klinische onderzoeken waarin zowel William Tap als Patrick Schöffski een  leidinggevende rol hebben. We plannen verder op regelmatige basis telefonische conferenties om te brainstormen over concrete onderzoeksprojecten. Er is eveneens gepland dat we team vergaderingen zullen organiseren tijdens jaarlijkse wetenschappelijke events zoals ASCO of CTOS. Beide teams zullen het andere team betrekken indien mogelijkheden zich voordoen met andere externe partijen.

Translationeel onderzoek

Translationeel onderzoek is de schakel tussen het fundamenteel onderzoek, van kapitaal belang voor elke vooruitgang, en het klinisch onderzoek, dat zich op patiënten richt. Doel ervan is dus het vinden van praktische toepassingen voor de recentste ontdekkingen in het fundamenteel onderzoek.

De introductie van professor Schöffski was uitgebreid en warm. Hij sprak over Bart, als patiënt en zijn ziekte beeld, maar vooral als mens, en hoe de  positieve ingesteldheid van Bart indruk heeft nagelaten.

Tevens dankte hij Joris voor het verder zetten van de vzw Barts Weg, de inspanningen en initiatieven die er worden genomen om “het Bart Verbeeck fonds voor sarcoom onderzoek” tot een succes te maken. Hij feliciteerde Joris en Inge met het boek en de zeer open weergave van  Barts strijd. Professor Schöffski  had verrassing voor elk van zijn team leden een exemplaar van het boek  ter beschikking.

Tijdens de receptie heb ik meerdere medewerkers van de afdeling met Joris horen praten. Het was opmerkelijk hoe ze zich Bart herinnerden, en welke opvallende indruk hij op hen heeft nagelaten; sommigen waren echt ontroerd.

Voor de receptie hebben we het genoegen gehad Dr Jasmien Cornillie te mogen ontmoeten. Jasmien werkt en onderzoekt, met steun van “het Bart Verbeeck fonds voor sarcoom onderzoek” in het labo verbonden aan de afdeling Medische Oncologie. Jasmien is zeer enthousiast en gedreven, ze heeft ons rond geleid, en ons de verschillende aspecten van het onderzoek toegelicht, maar vooral laten zien. De onderzoeken met de ‘naakt muisjes’, de veelvuldige tests, de evolutie en in het bijzonder de resultaten van de onderzoeken.

Jasmien en professor Schöffski  bezorgen ons regelmatig overzichten van de onderzoeksresultaten, en samenwerking met de Universiteit in New York (zie eerder verslag), maar … omdat het voor niet medici niet eenvoudig is om de teksten te lezen of te begrijpen, heeft Jasmien voorgesteld ons regelmatig een verslagje op te sturen dat we dan op de website kunnen posten. We willen jullie allen zoveel mogelijk informatie kunnen geven door de medici aan het woord laten.   Bijzondere dank  aan Jasmien :-)

Ik kan allen maar zeggen dat het bezoek aan de afdeling, en de kennismaking met het team dat er dagelijks werkt indruk heeft nagelaten. Resultaten worden en gehaald, en dat is zeer belangrijk! De vorsers aan KU Leuven kunnen onze steun goed gebruiken; zelfs met andere woorden:  de steun die we hen kunnen geven wordt rechtstreeks en goed benut.

Een zeer welgemeende DANK U aan iedereen die de initiatieven van de vzw Barts Weg steunt.

Ons voornaamste onderzoeksdomein is het onderzoek naar behandelingen voor sarcomen. Sarcomen zijn kwaadaardige tumoren waarbij de tumorcellen sterk lijken op cellen van het bot of de weke delen zoals de spieren, het bindweefsel, de bloedvaten en het zenuwweefsel. Bart leed aan Ewing sarcoom, dit is een vorm van botsarcoom. Sarcomen zijn zeer zeldzame tumoren die maar 1% van alle tumoren bij volwassenen uitmaken en het aantal patiënten per jaar die gediagnosticeerd wordt met een sarcoom bedraagt slechts 1à2 per 100.000. In UZ Leuven hebben we echter een grote ervaring met sarcomen omdat UZ Leuven een referentiecentrum is op dit gebied, waardoor het aantal patiënten dat hier behandeld wordt hoger ligt.

Sarcomen zijn erg agressieve tumoren die een slechte prognose hebben, waarbij de huidige standaard chemotherapie (o.a. doxorubicine) in het merendeel van de subtypes van sarcomen geen of slechts beperkt effect heeft op de overleving. De gemiddelde overleving na diagnose en ondanks chemotherapie bedraagt ongeveer 12 maanden. Toxiciteit van de beschikbare chemotherapeutische middelen is vaak cumulatief en onomkeerbaar en is hierdoor ook een belangrijke limiterende factor. Er is daardoor een duidelijke nood aan efficiëntere en minder toxische chemotherapie bij wekedelen sarcomen.

In ons laboratorium zijn we er sinds 2011 in geslaagd om in vivo modellen (=muismodellen) te maken van verschillende subtypes van weke delen sarcomen. Deze modellen worden gemaakt door vers tumorweefsel afkomstig van de patiënt subcutaan (onder de huid) te implanteren bij muizen. Deze muizen zijn ‘immuundeficiënt’ gemaakt, wat betekent dat ze geen afweersysteem hebben en op deze manier de tumor niet afstoten. Na het implanteren van dit tumorweefsel zien we in 30 tot 40% van de gevallen tumorgroei in de muis. Van zodra de tumor groot genoeg is of wanneer de muis oud of ziek wordt, wordt de tumor gehertransplanteerd naar een andere muis. Op deze manier blijft het tumorweefsel van de patiënt viabel. Er wordt geregeld nagegaan of het tumorweefsel dat aanwezig is in muizen nog steeds overeenkomt met het oorspronkelijk tumorweefsel van de patiënt. Uiteraard moet de patiënt hier zijn uitdrukkelijke toestemming voor geven via een informed consent.

Deze muismodellen worden achtereenvolgens gebruikt om experimentele behandelingsstrategieën voor weke delen sarcomen uit te testen. Voor het uitvoeren van deze experimenten met muizen hebben wij toestemming van de ethische commissie van KU Leuven en deze experimenten moeten uiteraard voldoen aan strenge normen om het welzijn van de dieren te garanderen.

Momenteel ben ik bezig met het uittesten van een doxorubicine prodrug, dewelke niet actief is in normale cellen, maar die in de kankercel of in de cellen rondom de tumor kan worden omgezet tot de actieve stof (de werkzame chemotherapie). Op deze manier wordt de toxiciteit voor normale cellen geminimaliseerd en hopen we ook de effectiviteit te kunnen verbeteren. Dit nieuwe geneesmiddel werd reeds uitgetest op 3 verschillende muismodellen afkomstig van patiënten, met veelbelovende resultaten.

Het ultieme doel van dit onderzoeksproject is uiteraard om de prognose van patiënten met wekedelen sarcomen te verbeteren. Bij positieve resultaten van de geteste geneesmiddelen zal dit leiden tot klinische studies, waarbij de respons op de nieuwe therapie bij patiënten zal geëvalueerd worden.

Ons laboratorium is gespecialiseerd in het ontwikkelen en karakteriseren van muizenmodellen van sarcomen. Deze modellen kunnen vervolgens gebruikt worden om nieuwe therapieën te testen. Dit is een belangrijke bijdrage in het sarcoomonderzoek, aangezien het een noodzakelijke stap is alvorens we klinische studies met patiënten kunnen op starten.

Deze congressen zijn daarom ideale gelegenheden om onze modellen voor te stellen aan een breed publiek van onderzoekers en clinici.  Ter illustratie: ESMO telde dit jaar 19.809 deelnemers, 62% van de deelnemers was afkomstig uit Europa, maar elk continent werd vertegenwoordigd. Deze congressen zijn dan ook een goede gelegenheid om een netwerk aan te leggen. Meerdere vergaderingen per dag zijn gepland met onderzoekers, farmaceutische bedrijven, etc.  Naar aanleiding van de voorstelling van onze sarcoom muizenmodellen zijn momenteel gesprekken bezig over minstens 2 nieuwe onderzoeksprojecten.

Naast de modellen zijn ook 3 onderzoeksprojecten voorgesteld waarin innovatieve therapieën getest werden in onze muizenmodellen. Onderstaand vindt u één van de posters die werd voorgesteld op ESMO en waarop een aantal van onze muizenmodellen zijn voorgesteld.

Ondertussen is ons werk ook beloond! Professor dr Patrick Schöffski mocht op 7 november de Oswald Vander Veken award van het FWO (Fonds  voor Wetenschappelijk Onderzoek – Vlaanderen) in ontvangst nemen.  Dit is een prestigieuze prijs die 1 maal om de 3 jaar wordt uitgereikt ter bekroning van een originele bijdrage tot de kennis, de oorzaken, de preventie, de diagnose of de behandeling van de tumoren van het voortbewegingsstelsel (zoals het merendeel van de sarcomen). Ikzelf kreeg een beurstoelage van de Vlaamse Liga tegen Kanker toegewezen om mijn onderzoek naar innovatieve therapieën voor sarcomen te financieren.   En zo kunnen we, ook dankzij jullie steun, verder werken aan een betere behandeling en prognose voor patiënten met sarcomen.

Alvast bedankt,

Met vriendelijke groeten,