Il medico e ricercatore Alessandro Aiuti, responsabile della ricerca clinica dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Hsr-Tiget) di Milano, ha firmato insieme a Maria Grazia Roncarolo il primo successo al mondo della terapia genica su una grave malattia ereditaria, l'Ada-Scid.
L'approccio terapeutico standard è sempre stato il trapianto di midollo osseo ma per la maggior parte dei pazienti è difficile trovare un donatore compatibile. Dal 2002 però è partita la sperimentazione di terapia genica del Tiget che ha individuato in questo trattamento l'unica speranza di guarigione per i pazienti colpiti da questa patologia, e si è rivelata un successo mondiale poichè adesso l'Ada-Scid è stata completamente sconfitta. La cura si basa sul trasferimento di un gene terapeutico a tutte le cellule ematopoietiche del paziente per correggere il difetto genetico responsabile della malattia. Come mezzo di trasporto viene utilizzato un vettore virale che entra nelle cellule bersaglio e libera il gene che si inserirà in maniera stabile e verrà poi trasferito a tutte le cellule figlie.
Grazie a questo trattamento, 14 bambini sono stati curati definitivamente da questa grave forma di immunodeficienza e potranno condurre una vita normale.
Fonte: http://www.telethon.it/news-video/video/ada-scid
