CRISPR podrÃa ayudar a tratar enfermedades neurodegenerativas
Por primera vez, investigadores probaron que la activación de distintos retrovirus endógenos humanos, los cuales forman parte de nuestro genoma, perjudica al desarrollo cerebral drásticamente. Este hallazgo podrÃa ayudar a desarrollar terapias para enfermedades neurodegenerativas.
Durante millones de años, los seres vivos hemos llevado elementos de retrovirus en nuestros genes, es decir, virus que insertan su ADN en el genoma de su huésped. Conocidos como retrovirus endógenos humanos (HERVs), estos elementos virales han perdido su habilidad de replicarse e infectar, pero forman una parte integral de nuestra composición genética.
Hasta ahora, se ha puesto un gran foco en la correlación de los HERVs y el comienzo o desarrollo de enfermedades. Aunque son importantes, estos estudios no permiten establecer relaciones de causa-efecto de los HERVs sobre una dada enfermedad.
Usando tecnologÃa CRISPR, cientÃficos han activado un grupo especÃfico de HERVs en células madre de embriones humanos, y a partir de dicho cultivo generaron neuronas.
Los elementos virales activaron ciertos genes, incluyendo factores de transcripción clásicos involucrados en el desarrollo cerebral.
Como resultado, las neuronas corticales (células nerviosas de nuestra corteza cerebral) perdieron completamente su funcionalidad. Se desarrollaron de manera muy distinta a lo esperado en una neurona sana de esta región del cerebro, y se observó que los axones fueron más cortos y menos ramificados. De este modo, la activación de un grupo especÃfico de HERVs perjudicó el desarrollo neuronal cortical, y en última instancia, el desarrollo cerebral. Dado que las enfermedades neurodegenerativas están comúnmente asociadas a la activación de varios grupos HERVs, el impacto negativo de HERVs sobre el desarrollo neuronal cortical es un hallazgo esencial. Es sabido que factores ambientales como virus, bacterias y rayos de luz UV pueden activar distintos HERVs, y por ende contribuir potencialmente al comienzo de una enfermedad.
Este conocimiento, a su vez, hace que los HERV sean aún más interesantes para la aplicación clÃnica. La desactivación de distintos elementos virales podrÃa abrir un nuevo campo de investigación para el tratamiento de pacientes con enfermedades neurodegenerativas.
Fuente: Helmholtz Zentrum München Credito de imagen: @artofmicroscopy
Traducido de: crispr.daily


















