La terapia genica risulta promettente nel trattamento delle malattie rare negli occhi dei topi I risultati indicano che le terapie geniche combinate che agiscono contro molteplici cause di morte delle cellule oculari nei topi potrebbero essere un approccio efficace per il trattamento di persone con retinite pigmentosa e condizioni simili. Secondi uno studio pubblicato su eLife, la terapia genica protegge le cellule oculari dei topi con una malattia rara che causa la perdita della vista, soprattutto se utilizzata in combinazione con altre terapie geniche. I risultati indicano che questa terapia, utilizzata da sola o in combinazione con altre terapie geniche che migliorano la salute degli occhi, può offrire un nuovo approccio per preservare la vista nelle persone con retinite pigmentosa o altre condizioni che causano la perdita della vista. Sono state sviluppate diverse terapie geniche specifiche per aiutare le persone con determinate mutazioni che colpiscono i fotorecettori, ma al momento non sono disponibili trattamenti che sarebbero efficaci per un ampio gruppo di persone con la malattia. Una terapia genica che preservi i fotorecettori nelle persone con retinite pigmentosa indipendentemente dalla loro specifica mutazione genetica aiuterebbe molti più pazienti. Per trovare una terapia genica ampiamente efficace per la malattia, sono state esaminate 20 potenziali terapie in modelli murini con gli stessi deficit genetici degli esseri umani con retinite pigmentosa. La retinite pigmentosa è una malattia lentamente progressiva, che inizia con la perdita della visione notturna a causa di lesioni genetiche che colpiscono i fotorecettori dei bastoncelli, cellule degli occhi che percepiscono la luce quando è bassa. Questi fotorecettori muoiono a causa dei loro difetti genetici intrinseci. Ciò, poi, ha un impatto sui fotorecettori dei coni, le cellule oculari che rilevano la luce durante il giorno, il che porta alla eventuale perdita della visione diurna. Una teoria sul perché i coni muoiono riguarda la perdita di apporto di nutrienti, in particolare il glucosio. #oculisticapascotto C.so Umberto I, Napoli 📲 0815542792 #retinitepigmentosa #terapiagenica (presso Corso Umberto I) https://www.instagram.com/p/COEwzH0FKJl/?igshid=15vvvn5jxw6j0

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